Bizarna lutrija! Samo će 100 bolesne dece dobiti najskuplji lek na svetu

Foto: Promo foto

Foto: Ilustracija

Radi se o leku zolgensmi, namenjenom za lečenje spinalne mišićne atrofije (SMA), teške nasledne, neizlečive neuromuskulaturne bolesti koja ima progresivni karakter. Rok za prijavu pacijenata na ovu nesvakidašnju lutriju bio je krajem prošle nedelje, a u njoj učestvuje i četvoro dece iz Hrvatske.

- Mi smo prijavili četiri mala pacijenta koja odgovaraju kriterijumima koje traži firma, između ostalog, i da nisu stariji od dve godine - kaže doktor Milivoj Novak, pomoćnik direktora KBC Zagreb.

Cena zolgensme je 2,1 milion dolara po jednom pacijentu. Za razliku od spinraze, leka koji je potrebno uzimati doživotno, za sada istraživanja govore da je zolgensma genetska terapija koja se primenjuje jednokratno, odnosno injekcijom koja sadrži lek za "ispravljanje" gena SMA I, čija je "neispravnost" glavni krivac za ovu bolest.

Lek je za sada registrovan samo u SAD, dok se registracija u Evropi očekuje u julu i za evropsko tržište cena leka trebalo bi da bude ipak nešto manja, između 1,5 i 1,7 miliona dolara po dozi.

Reč je o tome da kompanija "Aveksis", koju je kupio "Novartis", i dalje odlučuje o načinu distribucije ovog leka, pa je tako "višak od 100 doza leka" namenila malim pacijentima širom sveta.