SRBIJA PRAVI LEK ZA SPINALNU MIŠIĆNU ATROFIJU: Jefiniji od "zolgensme", a efikasniji!
IZVOR: Republika/ T. J. - 04.03.2024 | 09:00
Put do zvanične registracije novih lekova i odobravanja za upotrebu kod dece biće dug i meriće se godinama.
Projekat SMAIPROTACs, koji finansira Fond za nauku Srbije, ima za cilj razvoj jeftinijeg i efikasnijeg leka za ublažavanje simptoma spinalne mišićne atrofije (SMA) kod odojčadi. Fond je za ovaj projekat izdvojio 284.781 evra, a tim naučnika sa Univerziteta u Kragujevcu i Beogradu će u naredne tri godine raditi na razvoju inovativnog leka koji će usporiti ili zaustaviti degradaciju mišića kod SMA.
Vođa tima, dr Milan Mladenović, ističe da će se novi lekovi razviti primenom veštačke inteligencije i fokusirati na inaktiviranje proteina koji okružuju DNK, što predstavlja jedinstven pristup u lečenju SMA. Tim, sastavljen od biohemičara, genetičara i organskih hemičara, planira da razvije lekove koristeći PROTAC tehnologiju, koji će biti sposobni da lociraju protein HDAC4 u ćeliji i da ga premeste u proteozome, gde će se izvršiti narušavanje strukture i aktivnosti ovog proteina.
Profesor Mladenović ističe da bi novi lekovi mogli biti od velike koristi pre, tokom i nakon terapije lekom Zolgensma, pružajući mogućnost ubrzanja oporavka od SMA. On takođe naglašava da će ovi lekovi biti znatno jeftiniji od postojećih terapija, prvenstveno zbog relativno jeftine hemijske sinteze i farmakološke evaluacije.
- Naš koncept istraživanja zamišljen je, ne da vršimo hemijske modifikacije humane DNK i time podstaknemo stvaranje SMN proteina (pristup koji se pokazao neefikasnim), već da pokušamo da inaktiviramo proteine koji okružuju DNK, takozvane epigenetske proteine i time indirektno utičemo na dalje odvijanje bolesti - navodi profesor Mladenović.
Put do zvanične registracije novih lekova i odobravanja za upotrebu kod dece biće dug i meriće se godinama, s obzirom na četiri faze kliničkih ispitivanja koje lekovi moraju proći. Međutim, potencijalni lekovi biće testirani na više nivoa, uključujući i ispitivanja na laboratorijskim pacovima koji su genetički slični ljudima.
- Kao što sam već nagovestio, lekovi koje ćemo razvijati neće uticati na DNK već na proteine koji okružuju DNK bebe - objašnjava profesor Mladenović i dodaje:
- Nakon pregleda naučne literature, ustanovili smo da bi simptomi SMA mogli biti značajno, ako ne i u potpunosti ublaženi ako bi se aktivnost jednog epigenetskog proteina koji se naziva histon deacetilaza 4, skraćeno HDAC4, potpuno isključila. Naime, HDAC4 u mišićima stimuliše druge proteine da doprinose odumiranju mišića kod SMA. Upravo je način na koji bismo isključili aktivnost HDAC4 jedinstven u lečenju SMA i do sada nije testiran.
Pored profesora Mladenovića, u timu su i dr Nevena Tomašević, dr Sanja Matić, dr Vladimir Savić i njegov tim sa Farmaceutskog fakulteta Univerziteta u Beogradu. Profesor Mladenović se zahvalio Vladi Republike Srbije, Udruženju za retke bolesti i Fondu za nauku na podršci u razvoju novih lekova protiv SMA.
- Cilj je da primenom veštačke inteligencije na racionalan način razvijemo svega par PROTAC molekula koji će proći sve faze laboratorijskih i kliničkih ispitivanja i koristiti kao lekovi - navodi vođa tima i dodaje:
- Suština je da se racionalno koriste ekperimentalni resursi i razviju samo lekovi koji će imati realne izglede u borbi protiv SMA.
(Kurir)